TO NIE JEST KONKURS PIęKNOśCI, W KTóRYM WYGRYWA TEN, KTO JEST BARDZIEJ UMIERAJąCY. PIEKłO CHORYCH MUSI SIę SKOńCZYć
Siedmiolatka, której Centrum Medyczne Karpacz konsekwentnie od kilku miesięcy odmawiało nowoczesnego leczenia ratującego życie, dostała upragnione leki w Poznaniu. Lekarze z tamtejszego Szpitala Klinicznego im. Karola Jonschera UM nie mieli wątpliwości, że trzeba pomóc temu dziecku. Niestety, to odosobniony przypadek.
16 marca siedmioletnia Pola Materna połknęła pierwsze tabletki Kaftrio+Kalydeco i zaryzykujemy stwierdzenie, że zaczęła nowe życie. Po piekle hospitalizacji, duszności, topienia się we własnym śluzie oklejającym płuca, nawracających infekcji, bólu brzucha czy głowy (mukowiscydoza upośledza też pracę wątroby, trzustki czy zatok) jest realna szansa na normalne dzieciństwo oraz dorosłość. Dobre życie być może do późnej starości. Obserwujemy, jak dosłownie z dnia na dzień poprawia się stan pacjentów, którzy wcześniej niż Pola otrzymali leczenie po naszej interwencji. To po prostu cud. Cud nauki. Być może są chorzy, u których efekty nie są spektakularne, ale my ich jeszcze nie spotkaliśmy.
Nieleczona (lub leczona dotąd stosowanymi metodami) mukowiscydoza to obietnica cierpienia i wreszcie przedwczesnej śmierci. Mediana zgonów w Polsce to zaledwie ok. 24 lata. To będzie się systematycznie zmieniać dzięki lekom przyczynowym, chociaż zdecydowanie wolniej niż powinno.
Nie czas na świętowanie
Wyszarpywanie. To słowo chyba wyjątkowo trafnie oddaje klimat, w jakim pacjenci z mukowiscydozą uzyskują nowoczesne leczenie przyczynowe w Polsce. Na terapię preparatami Kaftrio, Kalydeco, Orkambi i Symkevi (w zależności od mutacji stosuje się różne preparaty, czasem ich połączenia) wciąż czekają setki pacjentów. Dla ok. 10 proc. chorych jeszcze nie wynaleziono leku. Pozostali chorzy mogą być teoretycznie leczeni, bo wszystkie preparaty są zarejestrowane w Polsce. Refundacja leczenia w naszym kraju obowiązuje od ponad roku. Dla pacjentów, których nie objęła, zazwyczaj możliwy jest dostęp do leków w ramach procedury RDTL (ratunkowy dostęp do technologii lekowych). Wszyscy pacjenci, dla których zostały złożone odpowiednie wnioski przez lekarzy prowadzących, dostali już leki uznane za terapię przełomową w mukowiscydozie. To zaledwie garstka potrzebujących. Wniosków nie przybywa lawinowo. Wiele wskazuje na to, że jest opór w szpitalach nadzorujących ich leczenie.
Tematem mukowiscydozy zajmuję się od kilku lat. Obserwuję nierówną walkę o życie młodych i bardzo młodych ludzi. Bezpośrednio po naszych publikacjach leki przyczynowe i nowe życie dostali choćby:
- Kamil Matalewski, wówczas lat 30, otrzymał pomoc latem 2021 roku, jeszcze przed wprowadzeniem szerokiej refundacji w Polsce. W chwili naszej interwencji jego życie było bezpośrednio zagrożone z powodu przerwanej terapii.
- Aneta Leńska, lat 29 - młodą mamę wspieraliśmy jeszcze przed refundacją, a czytelnicy Gazeta.pl pomogli w zbiórce funduszy, by mogła do niej dożyć. Niewiele brakowało, by to nie wystarczyło, bo nie mogła doczekać się już refundowanych leków. Dostała je w lipcu 2022 roku.
- Anna Hajduk, lat 23 - w chwili, gdy zgłosiła się do nas po pomoc, była już kierowana przez sosnowiecki szpital do przeszczepu płuc, ale placówka nie podjęła żadnych zdecydowanych kroków, by umożliwić jej leczenie tabletkami. Okazało się, że pacjentki nie obejmuje refundacja, ale może być leczona w ramach RDTL. Leki pacjentka dostała w październiku 2022 roku.
- Ignacy Pietkiewicz, lat 6 - otrzymał leczenie w ramach RDTL pod choinkę - w grudniu 2022 roku. Placówka w Bydgoszczy niemal natychmiast po naszym pytaniu o pacjenta wystąpiła ze stosownym wnioskiem i umożliwiła leczenie dziecka.
Wszyscy pacjenci żyją. Mają się świetnie. Nie wiedzieli, że może być tak pięknie. Dlaczego o tym piszę? Bo w tym samym czasie umierali w Polsce chorzy, dla których teoretycznie było już leczenie. Ich historie poznaliśmy, gdy było za późno. Nie zgłosili się do nas, nie nazbierali pieniędzy, wreszcie - nie załapali się na refundację. Pozwolono im umrzeć bez sprawdzenia, czy leczenie przyczynowe może odmienić ich los. Kamila w chwili śmierci miała 23 lata i zaledwie 10 proc. potrzebnych pieniędzy, Natalia, 19 lat i właściwie już całą sumę, ale było za późno. 25-letnia Ola zmarła, gdy już była teoretycznie refundacja. Podobnie 27-letni Mirek, który wcześniej stracił brata. Zmarł też 12-letni chłopiec, o czym informowała niedawno polska lekarka, twierdząc, że "system go nie wychwycił pod kątem leczenia przyczynowego". Karolina zmarła w tym roku, czyli wiele miesięcy po cudzie refundacji.* W internecie dostępne są zdjęcia ofiar tej strasznej choroby. Można przekonać się, że ci chorzy, którzy jeszcze z nami są, mają niewiele czasu.
Nieopłacalni
Chociaż niełatwo w to uwierzyć, jeszcze niedawno bezpłatny dostęp do leczenia przyczynowego w Polsce nie wydawał się możliwy. Urzędnicy konsekwentnie powtarzali, że "to za drogo", a opinia publiczna niejednokrotnie im wtórowała. Nie docierały argumenty, że dotychczasowe leczenie (wielokrotne hospitalizacje, drenaże, resekcje, gastrostomie, przeszczepy etc.) także kosztuje krocie, a prowadzi tylko nieuchronnie do przedwczesnego zgonu.
Gdy na wprowadzanie leków decydowały się coraz mniej zamożne kraje, jak Rumunia, Słowenia czy Czechy, w naszym kraju ciągle był opór. Trudno wymienić wszystkich zaangażowanych, którzy przyczynili się do przełomu w 2022 roku - polityków, piszących interpelację, organizacje pacjenckie organizujące marsze i akcje edukacyjne, osoby publiczne i media podejmujące temat pojedynczych zbiórek, ale też generalnego problemu. Temat stawał się coraz bardziej nośny, bo trudno było się nie wzruszyć słowami 13-letniej Wandy, która poszła błagać o ratunek decydentów czy poznając listy do św. Mikołaja od chorych dzieci.
Bezimiennych bohaterów walczących o refundację były setki. To głównie bliscy chorych, którym udało się zainteresować tematem kolejne osoby. Dzięki nim wszystkim wreszcie refundacja stała się faktem, bo wytworzył się społeczny klimat, którego nie dało się już zlekceważyć. Przed długi czas realizacja refundacji była jednak głównie na papierze, gdyż nie zabezpieczono na nią środków finansowych, nie było też logistycznego zaplecza. To, co miało zakończyć się najpóźniej w czerwcu 2022 roku (dostęp do leczenia dla wszystkich pacjentów uprawnionych do refundacji), wciąż nie jest zrealizowane. Ten fakt nie niesie się w mediach tak skutecznie, jak komunikat, że jest dostępne leczenie dla polskich pacjentów.
Chociaż mamy w Polsce kilkanaście ośrodków uprawnionych do realizacji programu lekowego B.112 (dedykowany do leczenia przyczynowego), leki dostało do tej pory ok. 70 proc. pacjentów. Refundacja wciąż nie została rozszerzona o pominięte dzieci z grupy wiekowej 6-12 lat, które potrzebują preparatów Kaftrio i Kalydeco (jak wspomniani Ignacy i Pola) oraz kolejnych pacjentów dorosłych z rzadkimi mutacjami, których nie uwzględniono w pierwotnym wniosku refundacyjnym.
Dla tych pacjentów jest procedura RDTL, która pozwala w krótkim czasie uzyskać dostęp do leków. Do tej pory złożono zaledwie kilka wniosków, chociaż potrzebujących jest ok. 300 osób. Wszystkie rozpatrzone pozytywnie. Mogłoby być ich więcej, znacznie więcej, bo w 2022 roku nie wykorzystano wszystkich środków zabezpieczonych na RDTL, a na kolejny rok przeznaczono na ten cel jeszcze większe pieniądze. Za chwilę może się okazać, że ktoś je przygarnie na mniej jasny cel, bo znamy przecież takie przypadki z historii.
NFZ wielokrotnie nam deklarował, że po złożeniu wniosku o RDTL i jego akceptacji przez wojewódzkiego konsultanta (lub krajowego), NFZ dokonuje jedynie jego oceny formalnej i finansuje zrealizowane faktury do 20. dnia kolejnego miesiąca. W przypadku wszystkich chorych, o których się upominaliśmy, do tej pory nie było sygnałów, że są jakiekolwiek problemy z przelewami.
To nie jest konkurs piękności
Za każdym razem, gdy któryś z bohaterów naszych publikacji dostaje leki i chwali się tym w mediach społecznościowych, rusza lawina komentarzy, niejednokrotnie podszytych zawiścią.
- Nam lekarz powiedział, że może dostaniemy leki za rok.
- Udało się wam!
- Zasłużyliście!
Nie rozumiem tego. Nie trzeba zasłużyć.To nie jest konkurs piękności, w którym ma wygrać ten, kto jest bardziej umierający. Realnie każdy pacjent z mukowiscydozą, który spełnia kryteria refundacji lub ma mutację, na którą jest dostępne leczenie w Polsce, powinien być prawidłowo leczony.
Zgodnie z ustawą o zawodzie lekarza:
Lekarz ma obowiązek wykonywać zawód, zgodnie ze wskazaniami aktualnej wiedzy medycznej, dostępnymi mu metodami i środkami zapobiegania, rozpoznawania i leczenia chorób, zgodnie z zasadami etyki zawodowej oraz z należytą starannością.
Pacjencie, nie trzeba bezczynnie czekać. Należy domagać się swoich konstytucyjnych praw, składać skargi do szpitala, Rzecznika Praw Pacjenta, nagłaśniać te sprawy. Owszem, ludzie nie powinni być zmuszani do takich działań, gdy ceną jest zdrowie i życie. Jest jak jest.
Generalnie każdego dnia jesteśmy świadkami heroicznej walki o zdrowie i życie pacjentów, zaangażowania lekarzy zdecydowanie wykraczającego poza zakres obowiązków. Oczywiście, nie domagamy się traktowania tej pracy jako misji, jednak regularnie obserwujemy właśnie takie podejście u wielu specjalistów, którzy pracują z ciężko chorymi ludźmi - urologów, onkologów, kardiologów. Z mukowiscydozą jest jakoś inaczej. Jedyny ośrodek, w którym od początku refundacji obserwowaliśmy zaangażowanie personelu w pomoc pacjentowi i jego rodzinie, to ten w Poznaniu, który pomógł Poli. Aż strach o tym napisać, bo gdy kiedyś chciałam pochwalić ośrodek w Gdańsku za sprawne wdrażanie refundacji, poproszono mnie, żeby tego nie robić. Obawiano się hejtu ze strony innych placówek, które były zdecydowanie w tyle - jeszcze nie zorganizowały procedur przetargowych, a przykład Gdańska pokazywał, że można to zrobić sprawniej.
Pamiętam olbrzymie zaangażowanie dr. Tomasza Karaudy i generalnie całej Kliniki Pneumonologii szpitala im. Barlickiego w Łodzi w ratowanie Ani, młodej mamy i zarazem ich pacjentki z mukowiscydozą. W akcję zbierania pieniędzy na leki przyczynowe (to było jeszcze przed refundacją) udało się wówczas włączyć wiele znanych osób. To przyczyniło się nie tylko do ekspresowej zbiórki potrzebnej sumy, ale generalnie do społecznego uwrażliwienia Polaków na problem mukowiscydozy. Nie dotarły do mnie żadne sygnały, by dziś ktoś w Łodzi miał problem z dostępem do leczenia. To jednak nie zmienia sytuacji setek pacjentów.
Przeszczep zamiast tabletek
Jeszcze się nie zdarzyło, by zgłosił się do nas lekarz z prośbą o interwencję, bo chciałby stosować leki przyczynowe w mukowiscydozie, a na drodze stoi mu Ministerstwo Zdrowia, NFZ, dyrekcja szpitala, czas, procedury, cokolwiek. Tymczasem chorzy od miesięcy czekają na pomoc. Zdarzyło się jednak wielokrotnie, że lekarz podważał moje kompetencje czy skuteczność samych leków przyczynowych (przypominając choćby, że nie są tak do końca przyczynowymi i twierdząc, że są inne równie dobre metody leczenia mukowiscydozy), żądano sprostowania prawdziwych treści. Dyskredytowano mnie w oczach chorych ("pismaczka już ogłosiła sukces, a za dwa miesiące będziecie bez leku") itd.
Byłam świadkiem rzeczy strasznych. Kwalifikowano młodą dziewczynę do przeszczepu, chociaż nie umożliwiono jej wcześniej leczenia przyczynowego i nie spróbowano podania teoretycznie dostępnych tabletek (które ostatecznie pomogły). Odmawiano leków pacjentom i grożono, że "skoro poskarżyli się pani redaktor, to niech teraz ich pani redaktor leczy". Sugerowano, że pacjent, który dostanie lek w ramach RDTL, a terapia mu nie pomoże, będzie musiał oddawać pieniądze etc.
Opisywanych przeze mnie chorych nazywano "mukocelebrytami" i informowano innych, że "przez takich reszta nie będzie miała szansy na nowoczesne leczenie". Kilka razy od władz szpitala słyszałam, że za opóźnienia odpowiada MZ, a zwłaszcza NFZ i brak pieniędzy. Niestety, po sprawdzeniu tych doniesień okazywało się, że szpital, który nie wprowadził jeszcze dla żadnego pacjenta programu lekowego, miał na ten cel zagwarantowane z NFZ miliony już od paru miesięcy. Tłumaczył się przy tym brakiem czasu na zorganizowanie przetargów, które innym zajmowały organizacyjnie kilkanaście dni. Odkrywałam, że dokumenty, na które "NFZ nie odpowiedział", nigdy ze szpitala nie wyszły etc. Za każdym razem byłam więcej niż zdziwiona, bo wydawało mi się, że pacjenci, media i szpitale grają do jednej bramki.
Okazuje się, że nawet lekarze i szpitale nie muszą mieć wspólnego celu. Czasem lekarze twierdzą (nieoficjalnie), że to szpital nie wyraził zgody, by złożyć wniosek o RDTL czy wciągnąć chorego na "listę życia" (do refundacji jest kolejka, chociaż to świadczenie gwarantowane dla każdego chorego, który spełnia kryteria). Odsyłają mnie do dyrekcji, twierdząc, że nie mogą nawet się wypowiadać. Placówka nie bierze jednak odpowiedzialności, dając mi oficjalnie na piśmie oświadczenie, że to "decyzja lekarza prowadzącego". Ciekawe, czy "lekarze prowadzący" zdają sobie sprawę z konsekwencji, gdy dojdzie do katastrofy, a kolejny chory, bądź jego bliscy, będzie jednak gotowi dochodzić swoich praw.
Znam placówkę, która łaskawie zgodziła się nadzorować leczenie pacjentki przyjmującej leki generyczne, czyli o takim samym działaniu i substancji czynnej, ale tańsze (chociaż wciąż bardzo drogie, sprowadzane z Argentyny), bo nieobjęte patentem. Do dziś szpital nie wystąpił o RDTL dla tej pacjentki, która nie spełnia kryteriów refundacji, by uwolnić rodzinę od koszmaru zbiórki pieniędzy i ryzyka, że w końcu leku zabraknie (a to wiąże się z bezpośrednim zagrożeniem życia w krótkim czasie - tych terapii nie można przerywać).
Jeden lekarz aktywnie walczy o dostęp dla pacjentów z mukowiscydozą do leczenia, ale nie tego przyczynowego, a objawowego, rehabilitacyjnego. Jego nazwiskiem firmowana jest teza, że nawet pacjenci przyjmujący leki przyczynowe bardzo potrzebują nierefundowanego, horrendalnie drogiego sprzętu do fizjoterapii. Żaden z pacjentów, którzy dostali leczenie przyczynowe po naszej interwencji, nawet ci, którzy byli w bardzo ciężkim stanie, nie stosuje tej bardzo reklamowanej metody. Twierdzą, że jej nie potrzebują. Szkoda, że taka determinacja w walce o leczenie nie dotyczy leków przyczynowych i ich wdrażania.
Wymowne milczenie
20 lutego napisałam do prezes zarządu i dyrektorki spółki Centrum Medycznego w Karpaczu, Marzeny Burnos-Gąszczyk. Poprosiłam o wyjaśnienie, dlaczego Pola u nich nie dostała leczenia, a było możliwe w Poznaniu, a także, jak można było przeoczyć poważne konsekwencje zdrowotne mukowiscydozy u tego dziecka, które stwierdzono w drugiej placówce (szczegóły sprawy). Prośbę ponowiłam kilka dni później. Do dziś nie uzyskałam odpowiedzi.
Napisałam 7 marca do prof. Haliny Batury-Gabryel, krajowej konsultantki ds. chorób płuc i dr. Andrzeja Pogorzelskiego, krajowego konsultanta ds. chorób płuc dzieci. Informowałam o realnych problemach pacjentów z dostępem do leczenia w ramach refundacji i trudnościach związanych z leczeniem w ramach RDTL. Sugerowałam, że być może lekarze nie mają wystarczającej wiedzy na temat znaczenia tych leków. Przyznałam, że nie przemawia do mnie argumentacja, że "robi się wszystko", bo to, niestety, nie jest prawda. Byłam bardzo ciekawa, jak to wygląda od strony środowiska, jakie realne przeszkody stoją na drodze, żeby było po ludzku.
Fragment przesłanego dokumentu:
"Chcę wierzyć, że jest jakieś drugie dno w całej tej sprawie. Operujmy jednak faktami i konkretami. NFZ nie płaci? Odmawia? Poproszę o dokumenty, bo jak dotąd, to oni bez problemu mi je pokazują. Z drugiej strony jest obojętność lub kuriozalne argumenty.
Oczywiście, 70 proc. chorych objętych refundacją dostaje już leki lub dostanie je wkrótce. To sporo, ale nie wiem, czy powód do wielkiej satysfakcji po tylu miesiącach. W Polsce wciąż mukowiscydoza zabija. Co z pozostałymi 30 proc.? Są ośrodki, gdzie wszystko idzie sprawnie, czyli się da. Są takie, gdzie nikt nie jest w stanie ogarnąć kilkunastu chorych. Może powinni wszyscy się przenosić? Dokąd? Proszę wskazać. Chodzi przecież o ludzkie życie.
Jestem bardzo ciekawa Państwa oficjalnego stanowiska w sprawie tempa refundacji w placówkach i w sprawie RDTL dla pozostałych chorych. Dlaczego to tyle trwa? Jakie są konsekwencje? Gdyby NFZ został zasypany wnioskami o RDTL, prawdopodobnie refundacja byłaby już rozszerzona. Co lekarzy powstrzymuje? Co z chorymi, których refundacja nawet po rozszerzeniu nie obejmie, a są dla nich leki? Rzeczywiście wolno skazywać ich na śmierć? Może za tym wszystkim nie kryje się zła wola, a jedynie niewiedza? Może potrzebne są szkolenia, wytyczne, które pomogą poruszać się w gąszczu przepisów? Jeszcze w tym roku kończycie Państwo kadencję na stanowisku konsultantów. Wspaniale byłoby wcześniej wypracować procedury, dzięki którym chorzy odważnie zgłoszą się do lekarza, nie do dziennikarza."
Do dziś nie dostałam odpowiedzi.
RDTL albo śmierć
W przypadku RDTL są pewne wątpliwości, zwłaszcza po głośnej sprawie w Małopolsce, gdy Szpital Uniwersytecki nie otrzymał należnych środków na leki dla pacjentów. Co do zasady, RDTL jest finansowany z Funduszu Medycznego, a gwarancją refundacji jest formalna akceptacja wniosku przez NFZ. Pieniądze za faktury z danego miesiąca są wypłacane do 20. dnia kolejnego miesiąca. Sprawa się może skomplikować przy tzw. nadwykonaniach. Budżet na wydatki w ramach RDTL na dany rok jest planowany na podstawie wydatków z poprzedniego roku, chociaż na rok 2023 został znacząco zwiększony w stosunku do roku 2022, więc jest zapas. Nie powinno być problemów z bieżącym finansowaniem leczenia pojedynczych pacjentów. Faktycznie, nadwykonania w 2022 roku w Małopolsce zostały sfinansowane zgodnie z przepisami dopiero w pierwszym kwartale 2023 roku. Wciąż istnieje więc ryzyko, że znaczne nadwykonania w bieżącym roku, czyli nieuwzględnione w planach finansowych, zostaną sfinansowane ze znacznym opóźnieniem. Leki przyczynowe są jednak już dostępne od kilku lat, obecne zasady dot. RDTL od 2020 roku. To dość czasu, by wystąpić z wnioskiem w optymalnym momencie. Gdyby takie działania podjęto w poprzednich latach, np. przed końcem roku kalendarzowego, pacjenci byliby już uwzględnieni w planach. Odkładanie rozpoczęcia procedury "na nigdy", bo to skomplikowane, jest po prostu nieludzkie. Nie będzie pieniędzy w kolejnym roku, jeśli wreszcie się tego nie ruszy. Pokazuje to przykład bohaterów naszych publikacji. W ich przypadku przepływ środków przebiega bez zakłóceń.
Niedawno zgłosiła się do redakcji młoda dziewczyna chora na mukowiscydozę. Jest dla niej leczenie, ale ma rzadką mutację, więc nie obejmuje jej ani refundacja obecna, ani rozszerzona. Czyli - RDTL lub śmierć. Na razie szpital odesłał ją do lekarza prowadzącego. Czekamy na jego odpowiedź. Do tematu, oczywiście, wrócimy.
Macie podobne doświadczenia? A może jesteście po drugiej stronie muru i wiecie, dlaczego tak to wygląda? Piszcie do mnie na adres [email protected]. Oczywiście, nie tylko w sprawie mukowiscydozy. To nieprawda, że załatwiamy ludziom leki. Tylko pytamy, dlaczego ich nie dostają. Czasem okazuje się, że wówczas leczenie jest jednak możliwe.
* Imiona niektórych ofiar mukowiscydozy zostały zmienione.
Czytaj także
2023-03-21T18:04:30Z dg43tfdfdgfd